蛋白补充疗法具有表达为“任意一种蛋白”的潜力,因此蛋白补充药物具备治疗绝大多数疾病的可能性。
自对蛋白补充疗法的探索以来,人们一直致力于找到一种理想的载体,将它们递送入细胞内发挥作用,且不引起机体的免疫反应。
由此,我们开发了新一代基于细胞外囊泡的天然的、非病毒的递送载体,提供了一种安全、高效、可重复给药的创新疗法。
某些疾病的产生,是因为缺乏蛋白或者蛋白异常而导致。
我们的CNP技术平台以1000 - 10000倍于其他方式的效率,将蛋白装载到EV中。这使得大规模生产装载于EV中的治疗性蛋白成为可能,可在罕见病以及肿瘤的治疗中得到应用。
蛋白补充药物被递送到体内,进入到靶组织细胞内,释放并表达为目标蛋白,改善或治疗因蛋白异常或缺乏导致的疾病。